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近日，CDE官网公示，专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”） 第二款眼科基因治疗药物NFS-02 （rAAV2-ND1）获临床试验默示许可，用于 治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变 （G3460A）。

早在2021年1月，NFS-02获得美国FDA孤儿药认证。2022年12月19日，NFS-02获美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。

关于LHON

Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种母系遗传的线粒体疾病，发病率约为1/31000至1/54000，多发于14-21岁的青年男性，患者表现为双目视力受损至失明，这一疾病由德国眼科医生Theodor Leber于1871年首先发现。90%的LHON是由3个线粒体DNA突变所导致的，G11778A（ND4基因）、G3460A（ND1基因）、T14484C（ND6基因），其中ND4的G11778A突变最多，约占50％～80％。由于该突变使细胞线粒体生物呼吸链功能受损，造成ATP生成减少，使患者视神经节细胞产生氧化应激，导致细胞凋亡。目前临床上尚无针对Leber遗传性视神经病变的有效疗法或治愈手段。

关于NFS-02

NFS-02是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与 ND1 突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）。NFS-02作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。